近日，由花旗香港商业银行主办的“驾驭变革：动态市场中的医疗保健战略洞察”分享会在香港科学园（HKSTP）顺利举行。作为亚太地区唯一以全新免疫代谢机制为基础开发First-in-class小分子药物的研发公司，默达生物受邀参与此次盛会。

花旗环球金融亚洲公司亚太区经济与市场分析部经济学家Adrienne Lui和花旗投资银行部董事Sam Sun分别对中美宏观经济和交易趋势进行了深入分析与分享；德勤中国战略客户中心总监Aaron Finley则探讨了初创企业在应对和接受海内外投资时的公司架构策略；南丰生科总监Lisa Cai针对生物医药市场的最新动态及未来发展方向提供了详尽的洞察报告。

会议的最后，香港科学园转化研究所高级总监Grace Lau、应用科学技术研究所（ASTRI）金融科技高级总监Simon Lee，以及默达生物事务负责人Alex Wang共同参与了专题讨论，并分享各自对当前医疗市场的见解，以及香港作为生物医药研发中心的战略优势。

Alex Wang向与会者介绍了默达生物正在研发的药物项目，并强调了在晶泰科技（2228.HK）的强力支持下，公司的一款在研药物已获得美国FDA儿科罕见疾病资格认定（RPDD）及孤儿药认定（ODD）的重大进展。

Alex表示，香港作为国际大都市，在知识产权保护和税务政策等方面具备独特的优势，拥有本地顶尖高校培养的大量优秀毕业生，同时创新政策也吸引了全球人才汇聚香港，为默达生物提供了多元化的支持。此外，Alex特别感谢香港科学园为默达及其他科技公司提供的巨大支持，无论是专家资源的对接、国际临床试验的广泛认可度，还是积极推动初创企业参与国际交流活动如BIO International会议，都为生物科技公司的成长注入了强劲动力。

关于默达生物

默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）是一家专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药物公司，由AI药物研发公司晶泰科技，Forcefield Ventures，IMO Ventures共同孵化，天图资本、雅亿资本、方圆资本、新产业创投、德迅投资、和博普资本参与投资。默达生物基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括2022中国生物科技创新价值榜最具成⻓性小分子创新企业TOP10、2022大湾区高成⻓性企业TOP50、2023大湾区生物科技创新企业50强，2023 KPMG中国生物科技创新50企业、2023 Novo Nordisk 诺和诺德星起点创新大赛全国5强、2024受邀参加JPM Healthcare Conference 等。

2024年8月23日，默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）宣布，美国⻝品药品监督管理局（FDA）已授予其在研新药META-001-PH孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）。这是默达生物自2024年8月5日获得了RPDD认证后，再次收到了ODD认证，自此META-001-PH完成了ODD/RPDD双认证。原发性高草酸尿症是一种罕⻅的遗传性疾病，可引发肾结石及肾衰竭，严重者可危及生命。ODD是FDA针对用于预防、诊断或治疗在美国影响不到20万人的罕见病或病症的药物或生物制品的资格认定。该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C Act）第526条（21 U.S.C. 360bb）授予。

关于原发性高草酸尿症（PH）

原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）是一种常染色体隐性遗传的代谢疾病，由于肝脏及其他器官组织中负责草酸盐代谢的酶缺陷，导致草酸盐在体内过度生成并沉积。患者通常表现为肾结石、肾钙化、肾功能不全以及其他器官的草酸盐沉积，严重病例会导致终末期肾病（ESRD），需要进行透析、肾移植或肝肾联合移植。原发性高草酸尿症主要影响儿童，疾病症状通常在0-3岁之间显现，如无干预，大多数病人在⻘少年时期会发展成为终末期肾病严重威胁生命。据估计，原发性高草酸尿症发病率为1/58,000，在美国及欧盟影响超一万人，中国影响超过两万人，且目前尚无特效药物可以治愈。现有的治疗方法主要是支持性护理，包括增加液体摄入以稀释尿液中的草酸盐浓度，以及使用药物如吡哆醇（维生素B6）来减少草酸盐生成，但患者症状及疾病进程无法得到有效控制。

关于META-001-PH

META-001-PH是由默达生物开发的一种用于治疗原发性高草酸尿症的突破性小分子药物。该创新分子是默达化学团队与晶泰科技（2228.HK）AI药物发现团队合作的成果。临床前动物疾病模型实验显示，通过抑制乙醛酸代谢成草酸盐这一最关键的合成步骤，META-001-PH能显著降低尿液草酸盐排泄高达80%。现有治疗药物均无法⻓期有效控制患者尿液中草酸盐的浓度，而每日口服的META-001-PH可以持续将草酸盐维持在正常水平，从而显示出⻓期控制高草酸尿症患者肾结石形成的潜力。这也是目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于2025年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。META与晶泰科技的合作加速推进了原发性高草酸尿症有效治疗的开发。

关于孤儿药资格认定（ODD）

孤儿药资格认定（ODD）是美国FDA授予用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的资格认定。罕见病是指在美国影响患者不超过20万人的疾病。获得ODD后，该药物可以享受包括临床试验税收抵免（高达25%），上市申请费用(约200万美金)豁免，以及批准后享有七年市场独占期在内的一系列优惠政策。市场独占代表了FDA在药物上市之后不再批准同一个靶点上同一种药物形式的药物申请。

关于默达生物

默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）是一家专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药物公司，由AI药物研发公司晶泰科技，Forcefield Ventures，IMO Ventures共同孵化，天图资本、雅亿资本、方圆资本、新产业创投、德迅投资、和博普资本参与投资。默达生物基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括2022中国生物科技创新价值榜最具成⻓性小分子创新企业TOP10、2022大湾区高成⻓性企业TOP50、2023大湾区生物科技创新企业50强，2023 KPMG中国生物科技创新50企业、2023 Novo Nordisk 诺和诺德星起点创新大赛全国5强、2024受邀参加JPM Healthcare Conference 等。

2024年8月5日，默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，可引发肾结石及肾衰竭，严重者可危及生命。RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第529(a)(3)条 (21 U.S.C. 360ff(a)(3))。

关于原发性高草酸尿症（PH）

原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）是一种常染色体隐性遗传的代谢疾病，由于肝脏及其他器官组织中负责草酸盐代谢的酶缺陷，导致草酸盐在体内过度生成并沉积。患者通常表现为肾结石、肾钙化、肾功能不全以及其他器官的草酸盐沉积，严重病例会导致终末期肾病（ESRD），需要进行透析、肾移植或肝肾联合移植。原发性高草酸尿症主要影响儿童，疾病症状通常在0-3岁之间显现，如无干预，大多数病人在青少年时期会发展成为终末期肾病严重威胁生命。据估计，原发性高草酸尿症发病率为1/58,000，在美国及欧盟影响超一万人，中国影响超过两万人，且目前尚无特效药物可以治愈。现有的治疗方法主要是支持性护理，包括增加液体摄入以稀释尿液中的草酸盐浓度，以及使用药物如吡哆醇（维生素B6）来减少草酸盐生成，但患者症状及疾病进程无法得到有效控制。

关于META-001-PH

META-001-PH是默达生物自主研发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物。临床前动物疾病模型实验显示，通过抑制乙醛酸代谢成草酸盐这一最关键的合成步骤，META-001-PH能显著降低尿液草酸盐排泄高达80%。现有治疗药物均无法长期有效控制患者尿液中草酸盐的浓度，而每日口服的META-001-PH可以持续将草酸盐维持在正常水平，从而显示出长期控制高草酸尿症患者肾结石形成的潜力。这也是目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于2025年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。

关于儿科罕见疾病认定（RPDD）

RPDD（Rare Pediatric Disease Designation）是针对美国FDA患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见疾病资格认定。RPDD和优先审查券计划，旨在认可儿科罕见病疗法的重大需求，鼓励这些严重或危及生命疾病的新疗法开发。在该计划下，申办方在儿科罕见疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV可以用于后续任何产品的上市申请，将审评时间缩短4-6个月，也可以出售给第三方，近年来转让均价超过1亿美元。

关于默达生物

默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）是一家专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药物公司。基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括2022 中国生物科技创新价值榜最具成长性小分子创新企业TOP10、 2022大湾区高成长性企业TOP50、2023大湾区生物科技创新企业50强，2023 KPMG中国生物科技创新50企业、2023 Novo Nordisk 诺和诺德星起点创新大赛全国5强、2024受邀参加JPM Healthcare Conference等。

作为全球规模最大、专业性最强、影响力最广的生物技术盛会，2024国际生物技术大会（BIO Intenational Convention）将于2024年6月3日—6日于美国加利福尼亚州圣地亚哥举行。

创办于1993年，BIO旨在帮助发展全球生物技术产业，支持生物技术项目；并且不以贸易成交为主要目的，而是通过会展并举、以会为主的模式为各国企业、科技园区和研发机构提供宣传展示平台，通过举办专业论坛、发布会等活动为参会人员提供信息交流、技术合作、风险投融资的综合性平台。

本次大会展览面积达25014平方米，展商数量接近600个，参会者超过20000名，吸引了来自全球顶尖的生物研究者与专家，包括制药公司、生物技术公司、生命科学研究机构、医疗器械公司、生物制造商、政府和学术机构，是全球生物技术领域展会当之无愧的引领者。

受InvestHK邀请，致力于以免疫代谢这个全新的生物机制为理论基础开发真正的全球First-in-class药物的小分子研发公司，默达生物的联合创始人团队将参加本次BIO 2024大会。

目前，默达的META-1项目已经获得一系列优秀的临床前候选化合物，在一系列动物自身免疫疾病模型及罕见肾脏代谢疾病上通过了药效及药代动力学、初步毒理等测试，并将进一步推进到临床研发阶段。

默达生物期望能在大会上分享这一研发成果，也期望能与各生物技术领域的专业进行交流、研讨。我们的参会信息：

时间：2024年6月3日—6日
地点：美国加利福尼亚州圣地亚哥会议中心

展位：5607

关于默达

深圳默达生物科技有限公司(META Pharmaceuticals Inc.) 是一家专注于自身免疫疾病药物研发的原创药物公司，基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病靶点，聚焦first-in-class 首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括中国创新创业大赛生物医药全国赛“优秀企业”称号、2023金熊猫全球创新创业大赛总决赛优秀奖、2023北大汇丰-剑桥嘉治全球创新创业大赛总决赛二等奖、第六届粤港澳大湾区生物科技创新企业50强等。