2024年8月5日，默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，可引发肾结石及肾衰竭，严重者可危及生命。RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第529(a)(3)条 (21 U.S.C. 360ff(a)(3))。

关于原发性高草酸尿症（PH）

原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）是一种常染色体隐性遗传的代谢疾病，由于肝脏及其他器官组织中负责草酸盐代谢的酶缺陷，导致草酸盐在体内过度生成并沉积。患者通常表现为肾结石、肾钙化、肾功能不全以及其他器官的草酸盐沉积，严重病例会导致终末期肾病（ESRD），需要进行透析、肾移植或肝肾联合移植。原发性高草酸尿症主要影响儿童，疾病症状通常在0-3岁之间显现，如无干预，大多数病人在青少年时期会发展成为终末期肾病严重威胁生命。据估计，原发性高草酸尿症发病率为1/58,000，在美国及欧盟影响超一万人，中国影响超过两万人，且目前尚无特效药物可以治愈。现有的治疗方法主要是支持性护理，包括增加液体摄入以稀释尿液中的草酸盐浓度，以及使用药物如吡哆醇（维生素B6）来减少草酸盐生成，但患者症状及疾病进程无法得到有效控制。

关于META-001-PH

META-001-PH是默达生物自主研发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物。临床前动物疾病模型实验显示，通过抑制乙醛酸代谢成草酸盐这一最关键的合成步骤，META-001-PH能显著降低尿液草酸盐排泄高达80%。现有治疗药物均无法长期有效控制患者尿液中草酸盐的浓度，而每日口服的META-001-PH可以持续将草酸盐维持在正常水平，从而显示出长期控制高草酸尿症患者肾结石形成的潜力。这也是目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于2025年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。

关于儿科罕见疾病认定（RPDD）

RPDD（Rare Pediatric Disease Designation）是针对美国FDA患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见疾病资格认定。RPDD和优先审查券计划，旨在认可儿科罕见病疗法的重大需求，鼓励这些严重或危及生命疾病的新疗法开发。在该计划下，申办方在儿科罕见疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV可以用于后续任何产品的上市申请，将审评时间缩短4-6个月，也可以出售给第三方，近年来转让均价超过1亿美元。

关于默达生物

默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）是一家专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药物公司。基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括2022 中国生物科技创新价值榜最具成长性小分子创新企业TOP10、 2022大湾区高成长性企业TOP50、2023大湾区生物科技创新企业50强，2023 KPMG中国生物科技创新50企业、2023 Novo Nordisk 诺和诺德星起点创新大赛全国5强、2024受邀参加JPM Healthcare Conference等。

作为全球规模最大、专业性最强、影响力最广的生物技术盛会，2024国际生物技术大会（BIO Intenational Convention）将于2024年6月3日—6日于美国加利福尼亚州圣地亚哥举行。

创办于1993年，BIO旨在帮助发展全球生物技术产业，支持生物技术项目；并且不以贸易成交为主要目的，而是通过会展并举、以会为主的模式为各国企业、科技园区和研发机构提供宣传展示平台，通过举办专业论坛、发布会等活动为参会人员提供信息交流、技术合作、风险投融资的综合性平台。

本次大会展览面积达25014平方米，展商数量接近600个，参会者超过20000名，吸引了来自全球顶尖的生物研究者与专家，包括制药公司、生物技术公司、生命科学研究机构、医疗器械公司、生物制造商、政府和学术机构，是全球生物技术领域展会当之无愧的引领者。

受InvestHK邀请，致力于以免疫代谢这个全新的生物机制为理论基础开发真正的全球First-in-class药物的小分子研发公司，默达生物的联合创始人团队将参加本次BIO 2024大会。

目前，默达的META-1项目已经获得一系列优秀的临床前候选化合物，在一系列动物自身免疫疾病模型及罕见肾脏代谢疾病上通过了药效及药代动力学、初步毒理等测试，并将进一步推进到临床研发阶段。

默达生物期望能在大会上分享这一研发成果，也期望能与各生物技术领域的专业进行交流、研讨。我们的参会信息：

时间：2024年6月3日—6日
地点：美国加利福尼亚州圣地亚哥会议中心

展位：5607

关于默达

深圳默达生物科技有限公司(META Pharmaceuticals Inc.) 是一家专注于自身免疫疾病药物研发的原创药物公司，基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病靶点，聚焦first-in-class 首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括中国创新创业大赛生物医药全国赛“优秀企业”称号、2023金熊猫全球创新创业大赛总决赛优秀奖、2023北大汇丰-剑桥嘉治全球创新创业大赛总决赛二等奖、第六届粤港澳大湾区生物科技创新企业50强等。

作为全球最大型的罕见病与孤儿药会议，第15届世界孤儿药大会（World Orphan Drug Congress）于2024年4月23日-4月25日在美国波士顿召开，自2009年首届大会起，WODC已逐渐成为全球规模最大的孤儿药和罕见病学术会议。大会讨论罕见病相关的基因治疗、孤儿药市场准入、患者权益、老药新用、精准医学等行业热点，聚焦于罕见病的临床诊治与临床进展、孤儿药的研发与转化医学、精准医学与罕见病诊断等议题，致力于加快罕见病研究，更快地让疗法惠及患者。

本届WODC大会有来自全球政策、产业、医疗等领域超过2000名嘉宾参会，讲者超过300人，包括来自世界各地罕见病领域的专家学者、孤儿药企业及政府部门工作人员、研究人员、临床医生、罕见病组织代表等。

致力于以免疫代谢这个全新的生物机制为理论基础开发真正的全球First-in-class药物的小分子研发公司，默达生物的联合创始人及CEO许柯博士将参加本次WODC大会。

默达生物META-1-PH项目针对罕见代谢性疾病（高草酸尿症）的PCC化合物已于近日通过了一系列药效及药代动力学测试，并将进一步推进到临床研发阶段。

此次大会是默达生物与各行业专家进行交流的优质平台，并期望能与来自世界各地的跨国投资者及生物技术公司开展深入探讨。

关于默达

深圳默达生物科技有限公司(META Pharmaceuticals Inc.) 是一家专注于自身免疫疾病药物研发的原创药物公司，基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病靶点，聚焦first-in-class 首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括中国创新创业大赛生物医药全国赛“优秀企业”称号、2023金熊猫全球创新创业大赛总决赛优秀奖、2023北大汇丰-剑桥嘉治全球创新创业大赛总决赛二等奖、第六届粤港澳大湾区生物科技创新企业50强等。

3月2-3日，为期两天的2023“科创中国”创新创业投资大会成果发布典礼暨大湾区科技大会在深圳福田会展中心成功举办。

大会以“智创中国 点亮梦想”为主题，汇聚了120余位来自各领域的专家学者、行业领袖、9+2城市有关城市代表以及投融资机构等重量级嘉宾，以线上线下结合互动方式，共同探讨传感器、纳米技术、人工智能、医疗保健监测、人工智能+机器人等领域的产学研合作前沿学术成果与发展趋势，为产业升级、经济增长注入新动力。

中国科学技术协会党组成员、书记处书记王进展，广东省科协党组书记、副主席成洪波，深圳市委常委、统战部部长王强出席主论坛并致辞会议。中国科技发展基金会副理事长、中国科协原党组成员、书记处书记宋军，中国科协企业创新服务中心主任张清，中国科协企业创新服务中心副主任高春波，广东省科协党组成员华旭初，我会创会会长、中国产学研合作促进会特邀副会长、深圳市第四届政协副主席、统战部原部长廖军文，深圳市科协党组书记、驻会副主席林祥等相关领导出席了此次活动。

默达生物在本次大会的多个优质项目里脱颖而出，获得由大会组委会颁发的“大会百强”，是众多专业嘉宾和评委及专业机构对默达生物的认可、是对默达生物巨大发展潜能的认可。